Brain-X:浙大祝向东团队综述人工智能模型Transformer在脑肿瘤诊断和治疗中的应用
恶性脑肿瘤显著增加了全球人类致残率和死亡率,早期发现和诊断是改善脑肿瘤治疗效果的关键。目前,Transformer作为一种可应用于脑肿瘤诊断和治疗的深度学习模型,正在吸引广大研究者的广泛关注。
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
揭示噬菌体φX174从宿主细胞逃脱机制,有望开发出对抗超级细菌的噬菌体疗法
在COVID-19时代,“病毒”一词让人联想到传染、疾病甚至死亡。但是,如果有一种病毒---一种能够每半小时自我复制数百次的极小病毒---可能能够治愈对所有已知抗生素具有抗药性
种子轮融资2500万美元,波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP,重点关注肺部疾病
近日,一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资,本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源
错误剪接导致关键蛋白缺失,麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征,计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征(fragile X syndrome,FXS),是一种 X 连锁显性遗传病,其发病率仅次于唐氏综合征,在男性中的发病率约为 1/4000,女性约为 1/6000~8000,男性发病率
Cell:诱导R环形成有望治疗脆性X综合征
脆性X综合征(fragile X syndrome)是导致自闭症谱系障碍的一个主要原因。这种疾病的特征为FMR1基因的DNA序列中某些核苷酸的遗传性重复。在一项新的研究中,来自美国麻省总医院的研究人员
Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
靶向百亿美金市场、维坦医药1类新药P2X3受体抑制剂获临床试验默示许可
继2023年4月GSK 20亿美金收购Bellus Health(P2X3抑制剂CamlipiXant)之后
Nano Letters:孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种,mRNA技术受到了空前关注,并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止,人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术
李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。